国产细胞药物在国外定价近300万元！

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这是首款获得FDA批准的国产CAR-T细胞疗法，也是FDA批准的第二款靶向BCMA的CAR-T疗法。

这是第一个成功上市的国产CAR-T产品，将用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者。此前，西达基奥仑赛曾获得FDA授予的孤儿药资格、突破性疗法认定和优先审评资格，并已在中国被纳入突破性治疗品种。

据强生公司北美制药集团总裁Scott White称，定价为46.5万美元，合人民币近300万。

2020年12月，西达基奥仑赛开始在FDA滚动提交生物制品许可申请（BLA），这一监管提交是基于关键性1b/2期CARTITUDE-1研究的结果。这是一项在复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者中开展的开放标签、多中心、1b/2期研究，患者之前经过多种前期疗法治疗，如蛋白酶体抑制剂（PI）、免疫调节药物（IMiD）、抗CD38抗体等。

根据2021年在第63届美国血液学会（ASH）年会上发布的最新数据，在对97名复发或难治性多发性骨髓瘤患者进行近两年的随访中，总体缓解率为98%，严格意义上的完全缓解率为83%，两年无进展生存率和总生存率分别为61%和74%。至首次缓解的中位时间为一个月，至最佳缓解的中位时间为2.6个月，至完全缓解及以上的中位时间为2.9个月。

截止目前，全球共有7款CAR-T疗法获批，分别是诺华的Kymriah、吉利德的Yescarta（益基利仑赛注射液）和Tecartus、BMS的Breyanzi以及其与蓝鸟生物共同开发的Abecma、药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液（商品名：倍诺达）以及传奇生物的西达基奥仑赛，其中，仅Abecma和西达基奥仑赛是靶向BCMA，其他五款均为CD19 CAR-T细胞产品。

Abecma于去年3月刚获批，定价为41.95万美元，行业内预计其销售峰值为6.29亿美元。这一预估基于Abercma作为治疗MM的5线疗法，适用人群十分有限。也为强生/传奇生物的BCMA CAR-T疗法留下较大的空间，即通过更前线的适应症抢占BCMA CAR-T市场。

我国的干细胞企业在研发过程中，可能也需要关注药物经济学。

只有效价比高的药物，才能在批准上市之后，进一步得到患者、监管机构和保险公司的多方认可，从而获得商业上的成功。

相信，随着干细胞研究的深入，制备成本的降低，间充质干细胞药物的效价比也会越来越高。最终，让我们每一个人都能从干细胞行业的发展中获益。